+7 495-205-63-65
Режим работы: Пн.-Пт. 8:30-20:30

Препарат, способный лечить болезнь Эрдгейма-Честера

Федеральный исполнительный департамент (FDA) США расширил показания к применению препарата Зелбораф (вемурафениб). С его помощью может осуществляться терапия редкого заболевания Эрдгейма-Честера у тех взрослых пациентов, для которых характерна мутация гена BRAF V600. Данная терапия для соответствующей патологии стала первой терапией, одобренной Управлением по санитарному надзору за качеством продуктов питания и медикаментов (Food and Drug Administration). Сам препарат Zelboraf в первый раз был одобрен в США еще в 2011 г. в качестве средства лечения метастатической меланомы у пациентов с мутацией гена BRAF V600.

Синдром Эрдгейма-Честера представляет собой редкое заболевание, затрагивающее людей в среднем возрасте. Его характерной особенностью выступает ненормальное разрастание таких лейкоцитов особого типа, как гистиоцитов-макрофагов соединительных тканей. Это обуславливает невозможность фильтрации соединительных тканей, под которыми здесь в частности подразумевается костный мозг трубчатых костей. Согласно имеющимся оценкам, в масштабах всего мира болезнью Эрдгейма-Честера страдают около 600–700 пациентов. И приблизительно у 54% пациентов с соответствующей патологией установлено наличие мутации гена BRAF V600. Стоит отметить, что продолжительность жизни с болезнью Эрдгейма-Честера является очень ограниченной.

Вемурафениб – это ингибитор серин/треонин-киназы, которую кодирует ген BRAF. Данная киназа обеспечивает блокирование определенных ферментов, способствующих росту клеток. Базой для изучения эффективности лечения синдрома Эрдгейма-Честера препаратом Zelboraf стали 22 пациента с наличием мутации гена BRAF-V600 при таковой патологии. Исследование предполагало оценку количества пациентов с зафиксированным полным или частичным уменьшением опухоли. В процессе его проведения 11 пациентов (50%) охарактеризовались частичным, а один пациент (4,5%) – полным ответом на лечение.

Перечень побочных эффектов от приема Зелбораф представлен в т. ч. болью в суставах (артралгией), макуло-папулезной сыпью, выпадением волос (алопецией), усталостью, изменением электрической активности сердца (с удлинением интервала QT) и ростом папиллом. В качестве тяжелых побочных эффектов могут развиваться новые виды рака (кожи, эпидермоидная карцинома или др.) и расти опухоли у пациентов с наличием меланомы и «дикого» типа BRAF. Также возможно проявление гиперчувствительных реакций (анафилаксии и DRESS-синдрома) и тяжелых кожных реакций (синдрома Стивенса-Джонсона и токсического эпидермального некролиза). Другие тяжелые побочные эффекты представлены фоточувствительностью, повреждением печени, почечной недостаточностью, иммунными реакциями после лучевой терапии, увеитом, подошвенным фасциальным фиброматозом и контрактурой Дюпюитрена. Zelboraf не исключает нанесение вреда развивающемуся плоду. В случае приема этого препарата наряду с информированием о подобном потенциальном риске для женщин также важно использование эффективных средств контрацепции.